PAH en de toekomst

Het onderzoek naar oorzaak en behandeling van PAH in de komende jaren staat bepaald niet stil.

Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) zorgt voor verhoging van de bloeddruk in de longvaten, met fataal hartfalen tot uiteindelijk gevolg. De ontwikkeling van behandeling en onderzoek wordt de komende jaren geïntensiveerd.

Op welk punt staan we nu in de behandeling van PAH?

“Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een relatief jonge ziekte, die we pas de laatste 13 jaar goed kunnen behandelen met PAH specifieke orale medicijnen. Voor die tijd kon dat alleen met PAH specifieke intraveneuze therapie. Hoe meer medicijnen we hebben, hoe meer behandelmogelijkheden we hebben en dat komt de patiënten ten goede.

De markt is in beweging, er komt steeds meer aandacht voor PAH en we zien steeds meer patiënten. Let wel: PAH is nog altijd ongeneeslijk. Alleen een longtransplantatie kan uiteindelijk genezing bieden. De medicijnen zijn bedoeld om progressie van de ziekte te vertragen, de symptomen van de ziekte te bestrijden en patiënten een hogere levensverwachting te geven. Als we de behandeling in een vroeg stadium kunnen starten, zien we een veel langere overleving.”

Welke ontwikkelingen ziet u binnen nu en 10 jaar?

“We hebben nu drie types medicijnen: endotheline receptorblokkers, prosta-cyclines en fosfodiesterase-type-5 remmers. In die groepen komen steeds meer en betere medicijnen, die worden ontwikkeld in bestaande en nieuwe aangrijpingspunten.

Binnen de prostacyclines worden nu ook orale varianten getest, maar deze middelen zijn nog niet op de markt. Patiënten krijgen tegenwoordig vaak niet één middel, maar worden met duale of triple therapie behandeld.

Mijn inschatting dat het succes voor de komende paar jaar zal komen van de duale of triple therapie, met mogelijk uitsluitend orale middelen. Dat maakt ook de belasting van de therapie minder.”

Wat is het belang van de inrichting van landelijke PAH-centra?

“Samenwerken en delen van kennis en daarmee verbeteren van de weg naar een betere behandeling. In de PAH-centra wordt kennis geconcentreerd. Tegelijkertijd betekent de spreiding van de centra over het land dat de ziekte meer bekendheid krijgt in de regio’s en dat is weer van belang voor vroegtijdige opsporing van PAH.”

Er wordt ook een database opgezet. Wat kunt u daar over vertellen?

“Vanuit een aantal PAH expertcentra is het initiatief genomen om een centrale PAH database te implementeren, de PAHTool. De stuurgroep van deze database heeft zich georganiseerd in Pulmocor, dat is ondergebracht bij het Interuniversitair Cardiologisch Instituut Nederland (ICIN) en draagt de verantwoordelijkheid voor het gebruik, onderhoud en toepassing van de database.

Dankzij de PAHTool wordt klinische data op uniforme wijze georganiseerd en kan data tussen centra gedeeld worden. Zo kunnen we de zorg verbeteren, doordat we meer inzicht krijgen in specifieke klinische patronen voor PAH, zoals specifieke kenmerken, behandelingen en het effect van therapie. En de data is een bron voor onderzoek.

We zijn dit jaar begonnen met de invoer, dat zal wel 1 tot 2 jaar duren. Naast Nederland is de PAHTool inmiddels geïmplementeerd in andere Europese landen, waaronder Portugal, Italië en Frankrijk. Zo kunnen we met heel Europa data delen wat belangrijk is voor onderzoek naar bijvoorbeeld mogelijke genetische oorzaken.

Er zijn ook subgroepen patiënten die het op een bepaalde behandeling beter doen of meer baat hebben bij andere medicijnen, daar zullen we dankzij PAHTool meer inzicht in krijgen, evenals de prognoses van verschillende groepen patiënten.”