Baanbrekende ontwikkelingen voor PBC-patiënten

Primaire Biliaire Cholangitis (PBC) is een zeldzame auto-immuunziekte, waarbij het lichaam reageert met een ontsteking aan de kleine galwegen. Dit kan uitmonden in ernstig littekenweefsel aan de lever (cirrose). Omdat PBC vroeger in een vrij laat stadium werd gediagnosticeerd kwam dergelijke cirrose nog relatief vaak voor, waardoor de ziekte destijds nog Primaire Biliaire Cirrose werd genoemd. Gelukkig zijn er de laatste jaren grote stappen gemaakt met de behandeling van PBC, waardoor de term cirrose niet meer aansloot. “Sinds november vorig jaar is het woord cirrose daarom vervangen door cholangitis, wat galwegontsteking betekent”, aldus Joost Drenth, Professor Maag-,Darm-Leverziekten.

Deze wijziging is destijds wereldwijd door Professor Maag-, Darm-, Leverziekten Ulrich Beuers geïnitieerd: “Dit was een moeizaam en tijdrovend proces, maar met steun van collega’s wereldwijd en de Europese en Amerikaanse verenigingen voor hepatologie en gastro-enterologie is het uiteindelijk gelukt”. Dat was zeker de moeite waard, want naast het feit dat de term cirrose niet meer aansloot, was het voor patiënten erg vervelend om aan anderen te vertellen dat ze cirrose zouden hebben. Dit werd vaak onterecht met alcoholgebruik geassocieerd.

Hoe uit de ziekte PBC zich?

Beuers: “Een typische PBC-patiënt is een vijftig jaar oude vrouw met verhoogde leverwaarden (Alkalische fosfatase en gamma-GT) en antimitochondriale antilichamen in het bloed. Zij kan vrij van klachten zijn, maar vaak treden er vermoeidheids- en jeukklachten op. Dit kunnen enorm vervelende klachten zijn, waarbij patiënten niet slapen van de jeuk en niet meer tot rust komen.” Drenth: “In enkele gevallen hebben patiënten ook pijn in de leverstreek en droge ogen en mond. Het lijkt dan of ze continu zand in hun ogen hebben.”

Hoe ziet de behandeling voor deze patiënten er momenteel uit?

Drenth: “Na bloedonderzoek volgt altijd een echo-onderzoek van de lever en in uitzonderlijk gevallen een leverbiopt om de leverschade onder de microscoop te bekijken. Als je dan de diagnose PBC stelt ga je de patiënt behandelen. Dat is soms heel gek, want je behandelt iemand die doorgaans relatief weinig klachten heeft. Wel weet je dat, als je niks doet, bij een gedeelte van de patiënten de leverziekte zal verergeren. De ontsteking woekert dan voort met ontstaan van littekenweefsel. Als dat te lang doorgaat ontstaat cirrose. Hierdoor verhardt de lever waardoor deze niet goed meer functioneert. Dit proces moet je zien te doorbreken.” Beuers: “In Nederland doen we dat door het geven van ursodeoxycholzuur, een belangrijke component in berengal. Dit maakt de gal minder agressief en stimuleert bicarbonaatsecretie vanuit het galwegslijmvlies. Dat is gunstig voor PBC-patiënten, omdat bicarbonaat als beschermend voor het galwegslijmvlies wordt beschouwd. Voor de meerderheid van de patiënten werkt deze natuurlijke stof goed.”

En wat kan er voor de overige patiënten worden gedaan?

Drenth: “Als de bloedwaardes van een PBC-patiënt niet verbeteren met het betreffende zuur, kan de leverziekte verergeren tot het stadium dat een levertransplantatie noodzakelijk is. Dat wil je natuurlijk voorkomen. Gelukkig zijn er momenteel ontwikkelingen waarbij nieuwe geneesmiddelen op de markt komen die op een nog optimalere manier in staat zijn om de galwegstroom positief te beïnvloeden.” Beuers: “Het gaat hier om drie hoopvolle middelen die mogelijk een rol gaan spelen in de toekomst. Deze medicijnen hebben een additieve werking met ursodeoxycholzuur om uitscheiding van de levercel en galgangcel te stimuleren. Daarnaast is de jeuk een enorm probleem voor een deel van de patiënten. Gelukkig hebben we mogelijk het meest verantwoordelijk stofje voor jeuk gevonden. Momenteel bestuderen we een vijfde medicijn die mogelijk zeer werkzaam is.”