‘Er is nu moed nodig voor de volgende stap’

Op dit moment lopen in Europa verschillende initiatieven om de eerste stappen te zetten in het realiseren van adaptive pathways. Deze aangepaste paden maken het mogelijk om kleine patiëntgroepen onder strenge voorwaarden sneller toegang te geven tot nieuwe geneesmiddelen. “Feitelijk gezien bestaan adaptive pathways nog niet en is alleen nog sprake van een concept”, zegt André Broekmans van Lygature, een non-profitorganisatie die de ontwikkeling van medische innovaties stimuleert middels publiek-private samenwerking. Het belang van adaptive pathways wordt echter onderschreven door vele partijen. Het maakt efficiënt gebruik van hulpmiddelen als wetenschappelijk advies en van moderne onderzoekstechnologieën. Wat is er voor nodig om deze aanpak te verwezenlijken?

De aanpak rondom adaptive pathways staat niet op zichzelf, maar past bij de opkomst van personalized medicine. Terwijl vroeger iedereen met een bepaalde aandoening hetzelfde geneesmiddel kreeg, komen er met de opkomst van personalized medicine steeds meer behandelingen voor kleine patiëntgroepen. “We zitten middenin een verandering van de meer traditionele geneesmiddelen voor grote groepen patiënten naar gepersonaliseerde behandelingen voor kleinere patiëntgroepen”, vertelt Merit Boersma van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. Veel beoordelings- en vergoedingssystemen zijn echter nog gebaseerd op de traditionele geneesmiddelen. “We moeten gaan kijken naar andere manieren van vergoeden en beschikbaar stellen van geneesmiddelen.” De aanpak met adaptive pathways biedt een meer holistische benadering.

Randvoorwaarden

Uiteraard komen niet alle geneesmiddelen in aanmerking voor adaptive pathways. Het gaat om middelen die een belofte in zich dragen die is gestoeld op goed onderzoek en waarvan al vanaf het begin duidelijk is dat ze een grote meerwaarde hebben. Daarnaast kunnen alleen adaptive pathways tot stand komen voor medicijnen tegen levensbedreigende ziekten of aandoeningen waarvoor nog geen behandeling is. Een nieuw geneesmiddel voor een hoge bloeddruk of hartinfarct komt dus niet in aanmerking, legt Broekmans uit. “Een traject om een product sneller naar de markt te brengen in overleg met alle belanghebbenden vergt heel veel investeringen van alle betrokkenen. Dat kun je natuurlijk niet openstellen voor alle geneesmiddelen.” Aandoeningen waarvoor wel een aangepast pad zou kunnen komen, zijn bijvoorbeeld ALS, Alzheimer of kanker van de weke delen. De European Medicines Agency (EMA), de registratieautoriteit die gaat over de toelating van
medicijnen tot de markt, heeft in 2016 een pilot voltooid om te onderzoeken of adaptive pathways geschikt zijn voor de registratie. Het resultaat was positief, het kan efficiënter. In de pilot werd echter geen rekening gehouden met de eisen van de HTA-organisaties en verzekeraars met betrekking tot kosteneffectiviteit en betaalbaarheid. “De resultaten toonden aan dat veel patiënten baat hebben bij een dergelijke aanpak”, zegt Boersma. Broekmans werkte mee aan een Europees project waarin werd nagegaan welke randvoorwaarden nodig zijn voor alle partijen om adaptive pathways te kunnen realiseren. “Wij hebben geprobeerd om dit zo goed mogelijk te formuleren. Nu is het aan de belanghebbenden om te kijken hoe ze dit verder gaan oppakken.” Dit zijn in de eerste plaats uiteraard de industrie als ontwikkelaar van het nieuwe geneesmiddel, maar ook patiënten, artsen, apothekers en vooral Health Technology Assessment (HTA)-organisaties en verzekeraars. In Nederland is het Zorginstituut Nederland van belang.

Overleg in een vroeg stadium

Momenteel is het zo dat een bedrijf een geneesmiddel aanbiedt en daarvoor een bepaalde prijs vraagt. Vervolgens moeten de HTA-organisaties – in Nederland dus het Zorginstituut – beslissen of een nieuw geneesmiddel meerwaarde heeft ten opzichte van bestaande behandelingen, hoe groot die meerwaarde is en of ze bereid zijn ervoor te betalen. Als zij bepalen dat de prijs te hoog is omdat ze hebben uitgerekend dat de waarde van het geneesmiddel lager ligt, zijn ze niet bereid het te vergoeden, tenzij er onderhandelingen plaatsvinden over de prijs. Dat is ontzettend zonde, vindt Broekmans. “Je kunt beter al in een vroeg stadium met elkaar in overleg treden om de mogelijkheden te bekijken.”

Medewerking en betrokkenheid

De crux is naar zijn zeggen om met alle belangrijke partijen overeenstemming te bereiken over onder welke omstandigheden een specifiek geneesmiddel op de markt kan komen. Zij moeten samen in een vroeg stadium overleggen over informatie die nodig is en de prijs die ze voor een medicijn willen vragen, het volume dat ze ermee willen bereiken in de markt, maar ook over wat ze doen als het geneesmiddel onverhoopt niet doet wat het belooft te doen. De bereidheid van betalende instanties om vroegtijdig met elkaar aan tafel te gaan zitten is echter nog een struikelblok, geeft hij aan. “Wat nu nog ontbreekt, is de volledige medewerking van HTA-organisaties. Nog belangrijker is de betrokkenheid van de verzekeraars.” Doorgaans staan zij er nogal aarzelend tegenover om zich zo vroeg in het proces te committeren.

Belanghebbenden aan zet

“Ik denk wel dat alle partijen zich ervan bewust zijn dat we moeten kijken hoe we deze aanpak kunnen uitbouwen en ermee verder kunnen”, zegt Boersma. “Het is namelijk ontzettend belangrijk voor patiënten, zeker als ze toegang nodig hebben tot levensreddende medicijnen.” Bovendien maken adaptive pathways het mogelijk de kosten voor de ontwikkeling van een geneesmiddel zo laag mogelijk te houden. Door in de ontwikkelfase van een medicijn goed te kijken naar de behoeften van alle belanghebbenden, zijn uiteindelijk minder onderzoeken en investeringen nodig. Het gaat erom dat alle eisen vanuit de registratieautoriteit en HTA-organisaties worden samengebundeld, om op die manier een zo efficiënt mogelijke ontwikkeling van een geneesmiddel mogelijk te maken, geeft Broekmans aan. Om dit te bewerkstelligen en de adaptive pathways-aanpak van de conceptfase naar de praktijk te brengen, zijn de belanghebbenden nu aan zet. “Het is gebleken dat adaptive pathways mogelijk zijn binnen de huidige structuren, er hoeft geen nieuwe wetgeving te komen. Er is alleen moed voor nodig om een volgende stap te zetten en met elkaar om tafel te gaan.”